Ginevra, Svizzera, 18 ottobre 2022 – Un nuovo white paper del World Economic Forum, pubblicato oggi, indica come la terapia genica può trasformare la vita dei pazienti a livello globale.

 Lo studio mostra come i paesi a basso e medio reddito (LMIC) possono e dovrebbero svolgere un ruolo di primo piano nello sviluppo e nella fornitura di alcune delle tecnologie sanitarie più avanzate al mondo.

Questa svolta nella medicina moderna ha visto i ricercatori applicare terapie geniche a molteplici aree di malattia e infezioni, come l’anemia falciforme e l’HIV. 

Apportando modifiche precise al genoma umano, queste sofisticate tecnologie potrebbero potenzialmente portare a cure una tantum e per tutta la vita per dozzine di malattie nel prossimo decennio.

Le malattie trasmissibili e infettive colpiscono decine di milioni di persone in tutto il mondo, la maggior parte delle quali vive nei LMIC. A metà del 2022, più di 2.000 terapie geniche erano in fase di sviluppo in tutto il mondo, contribuendo a un valore di mercato globale che dovrebbe raggiungere quasi 20 miliardi di dollari entro il 2027 . 

Tuttavia, le terapie geniche stanno battendo i record dei prezzi per i trattamenti medici e la loro implementazione efficace richiede un’infrastruttura medica avanzata.

“Senza sforzi concertati per costruire la capacità di terapia genica negli LMIC e per ridurre i costi, il divario sanitario globale continuerà ad ampliarsi. 

L’industria della terapia genica è agli albori, ma i primi successi clinici e finanziamenti sostanziali hanno generato un enorme slancio. 

Questo è un momento ideale per gli LMIC per entrare nel mercato globale, dando la priorità ai bisogni delle comunità che portano il maggior carico di malattie”, ha affermato Shyam Bishen, Head of Health and Healthcare al World Economic Forum.

Sebbene questi oneri di malattia ricadano in modo sproporzionato sugli LMIC, la maggior parte della ricerca e sviluppo (R&S) sulla terapia genica e dei test clinici è rimasta limitata ai paesi ad alto reddito (HIC), principalmente gli Stati Uniti e quelli dell’Unione Europea.

Attraverso l’analisi condotta da esperti delle esperienze di cinque LMIC – India, Sud Africa, Tanzania, Thailandia e Uganda – ciascuno incentrato su malattie diverse, il documento definisce una serie di pilastri chiave su cui tutti i paesi possono basarsi quando progettano le proprie tabelle di marcia per rafforzamento delle capacità di terapia genica.

Per sviluppare, testare e somministrare terapie geniche, i sistemi sanitari devono essere dotati di produzione avanzata, sofisticate apparecchiature ospedaliere, personale appositamente formato e ambienti normativi maturi, una capacità che è in gran parte carente o assente nella maggior parte dei LMIC. Questo è in aggiunta ai costi esorbitanti di alcuni di questi trattamenti. 

All’inizio di quest’anno, una terapia genica per un raro disturbo neurologico aveva un prezzo di $ 3 milioni per trattamento, battendo il record di breve durata di $ 2,8 milioni per colpo per una rara malattia del sangue.

“Il processo decisionale inclusivo, lo sviluppo proattivo delle infrastrutture e il finanziamento innovativo saranno fondamentali per aumentare l’accesso alla terapia genica e colmare il divario globale di equità sanitaria”, ha affermato Shyam Bishen.

I pilastri chiave su cui i paesi dovrebbero concentrarsi per costruire capacità includono:

– Ecosistemi di ricerca e sviluppo che collegano le aree della salute e delle scienze sociali in linea con i piani strategici nazionali e istituzionali

– Strutture sanitarie dotate di apparecchiature sofisticate e posizionate strategicamente per servire i pazienti

– Produzione localizzata nei siti di erogazione del trattamento per ridurre i costi e accelerare l’implementazione

– Forza lavoro formata in diverse discipline e trattenuta nei settori pubblico e privato

– Impegno della comunità fin dall’inizio per migliorare l’accessibilità, l’accessibilità economica e l’accettabilità dei nuovi farmaci

– Le politiche e le normative sono convergenti tra HIC e LMIC, promuovendo la condivisione del lavoro e la dipendenza e accelerando le sperimentazioni cliniche e la commercializzazione

– Finanziare utilizzando partenariati pubblico-privato per garantire a tutti i pazienti l’accesso a cure efficaci

L’inclusione dei LMIC nel mercato globale della terapia genica non solo andrà a beneficio di milioni di persone in tutto il mondo, aiutando a portare trattamenti che alterano la vita alle comunità che portano il più alto carico di malattie del mondo, ma garantirà anche che questi paesi svolgano un ruolo centrale nello sviluppo di soluzioni su misura per le diverse sfide che devono affrontare.

Di Remo12

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