Oggi l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha pubblicato le nuove edizioni degli elenchi modello di farmaci essenziali (EML) e farmaci essenziali per bambini (EMLc) che includono importanti nuovi farmaci per il trattamento della sclerosi multipla, del cancro, delle malattie infettive e delle condizioni cardiovascolari, tra gli altri. Gli elenchi dei modelli aggiornati mirano a facilitare un maggiore accesso a farmaci innovativi che mostrano chiari benefici clinici. Questi trattamenti potrebbero avere un impatto molto ampio sulla salute pubblica a livello globale senza mettere a repentaglio i bilanci sanitari dei paesi a basso e medio reddito.
“Per oltre 40 anni, i paesi di tutto il mondo hanno fatto affidamento sull’elenco dei farmaci essenziali dell’OMS come guida definitiva e basata sull’evidenza, i farmaci più importanti per fornire il maggiore impatto sulla salute”, ha affermato il dottor Tedros Adhanom Ghebreyesus, direttore generale dell’OMS. “L’aumento dei prezzi e le interruzioni della catena di approvvigionamento significano che tutti i paesi ora affrontano crescenti problemi nel garantire un accesso coerente ed equo a molti farmaci essenziali di qualità garantita. L’OMS si impegna a sostenere tutti i paesi per superare questi ostacoli per aumentare l’accesso con equità”.
Per l’aggiornamento del 2023, 85 domande, comprendenti oltre cento farmaci e formulazioni, sono state prese in considerazione dal comitato di esperti dell’OMS sulla selezione e l’uso dei medicinali essenziali. Le modifiche raccomandate portano il numero totale di medicinali in EML e EMLc rispettivamente a 502 e 361.
I dettagli completi delle raccomandazioni del comitato di esperti, che descrivono le aggiunte, le modifiche e la rimozione dei medicinali e le decisioni di non raccomandare i medicinali sono disponibili nella sintesi qui.
Medicinali per la sclerosi multipla (SM)
La sclerosi multipla è una malattia cronica e debilitante del sistema nervoso che colpisce circa 2,8 milioni di persone in tutto il mondo. Fino ad ora, nessun farmaco per il suo trattamento è stato incluso nell’EML. Nel 2023 tre farmaci che possono ritardarne o rallentarne la progressione – cladribina, glatiramer acetato e rituximab – vengono aggiunti all’EML, colmando una lacuna importante dato il grande carico globale della SM. Elenco di questi farmaci come opzioni terapeutiche per la SM con diverse vie di somministrazione, prezzi diversi (con la disponibilità di farmaci generici e biosimilari) e diversi usi raccomandati, mira a facilitare un migliore accesso alle cure per le persone affette da SM in tutto il mondo. La decisione di sostenere l’uso off-label di rituximab è supportata da una forte evidenza della sua efficacia e sicurezza per questa indicazione. Questa raccomandazione, che è in linea con le precedenti raccomandazioni del comitato di esperti, potrebbe portare a importanti benefici per la salute in tutto il mondo.
“La lista è uno strumento importante per raggiungere la copertura sanitaria universale, fornendo indicazioni ai governi, alle strutture sanitarie e ai procacciatori su quali farmaci sono il miglior valore in termini di benefici per gli individui e le comunità. L’EML include i medicinali solo sulla base di solide evidenze di sicurezza ed efficacia. Le indicazioni approvate all’interno delle giurisdizioni nazionali o la disponibilità di alternative in etichetta non sono un criterio decisionale”, ha affermato il Segretariato dell’EML dell’OMS, il dottor Benedikt Huttner. “Data la base di evidenze e la maggiore accessibilità economica di rituximab, compresa la disponibilità di biosimilari prequalificati, è stata data priorità rispetto alle alternative in etichetta come farmaco essenziale per il trattamento della SM recidivante-remittente e progressiva”.
Farmaci cardiovascolari
Per la prima volta sono state aggiunte all’EML combinazioni a dose fissa di più medicinali (comunemente chiamati “polipillole”) per la prevenzione delle malattie del cuore e dei vasi sanguigni, in particolare agenti che abbassano il colesterolo con uno o più agenti che abbassano la pressione sanguigna con e senza acido acetilsalicilico (aspirina). Sulla base delle raccomandazioni dei precedenti comitati di esperti EML, scienziati di diversi paesi hanno condotto studi fondamentali che confermano il beneficio di queste combinazioni per la prevenzione primaria e secondaria delle malattie cardiache.
Malattie infettive
I nuovi farmaci elencati per le malattie infettive includono:
- ceftolozano + tazobactam, un antibiotico di gruppo “di riserva” efficace contro i batteri resistenti a più farmaci, comprese le infezioni difficili da trattare causate da Pseudomonas aeruginosa resistente ai carbapenemi;
- pretomanid per il trattamento della tubercolosi multiresistente o resistente alla rifampicina;
- ravidasvir (da usare in associazione con sofosbuvir) per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite C negli adulti;
- anticorpi monoclonali per la malattia da virus Ebola.
Farmaci antitumorali
Sono stati aggiunti due nuovi trattamenti antitumorali: doxorubicina liposomiale pegilata per il sarcoma di Kaposi e pegfilgrastim per stimolare la produzione di globuli bianchi e ridurre l’effetto tossico di alcuni farmaci antitumorali sul midollo osseo. Le indicazioni per diversi farmaci antitumorali per bambini già inclusi nell’EMLc sono state estese per includere nuovi tipi di tumori infantili (linfoma anaplastico a grandi cellule, istiocitosi a cellule di Langerhans e linfoma di Burkitt). Inoltre, quelli non raccomandati per l’inclusione comprendono diversi farmaci antitumorali brevettati e costosi a causa delle preoccupazioni sull’accessibilità e la fattibilità in contesti a basse risorse. Alcuni di questi erano stati valutati e respinti durante le passate riunioni del Comitato – inibitori del checkpoint immunitario PD-1 / PD-L1 e osimertinib per i tumori polmonari e inibitori CDK4/6 per il cancro al seno.
Altri aggiornamenti
Diabete – gli attuali elenchi di insulina umana su EML ed EMLc sono estesi per includere cartucce e sistemi di erogazione di penne preriempite a causa dei loro potenziali vantaggi per i pazienti rispetto a fiale e siringhe in termini di facilità d’uso, maggiore precisione di dosaggio e migliore aderenza.
Condizioni di salute mentale – una revisione completa dei farmaci per la salute mentale e i disturbi comportamentali ha portato ad aggiornamenti dell’EML e dell’EMLc per garantire un forte allineamento tra gli elenchi di modelli e le raccomandazioni nelle linee guida dell’OMS, compresa l’aggiunta di due nuovi farmaci – acamprosato e naltrexone – per il trattamento del disturbo da uso di alcol.
Farmaci essenziali per i bambini – sono stati apportati aggiornamenti alle formulazioni elencate di oltre 70 farmaci EMLc per garantire che siano incluse forme di dosaggio e dosaggi appropriati per l’uso nei bambini di età fino a 12 anni. L’EMLc aggiunge alimenti terapeutici pronti all’uso per il trattamento della malnutrizione acuta grave nei neonati e nei bambini fino a 5 anni.
Applicazioni non raccomandate: Un totale di 32 applicazioni non sono state raccomandate, tra cui: agonisti del recettore del peptide-1 glucagone-simile per la perdita di peso nell’obesità, risdiplam per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, donepezil per il trattamento della demenza dovuta al morbo di Alzheimer, terapie cellulari CAR-T per il linfoma e fentanil transmucoso orale ad azione rapida per il dolore oncologico episodico intenso. I dettagli di queste decisioni sono disponibili anche nella sintesi.
