la Food and Drug Administration statunitense ha approvato le compresse di Ogsiveo (nirogacestat) per pazienti adulti con tumori desmoidi in progressione che richiedono un trattamento sistemico. Ogsiveo è il primo farmaco ad essere approvato per il trattamento di pazienti affetti da tumori desmoidi, un raro sottotipo di sarcomi dei tessuti molli.
I tumori desmoidi non sono cancerosi ma possono essere localmente aggressivi. I tumori possono invadere le strutture e gli organi circostanti, provocando dolore, problemi di movimento e diminuzione della qualità della vita. Sebbene la rimozione chirurgica sia stata storicamente il trattamento di scelta, esiste un rischio elevato che il tumore ritorni o che si verifichino altri problemi di salute dopo la rimozione; pertanto, le terapie sistemiche (trattamenti contro il cancro mirati a tutto il corpo) vengono sempre più valutate negli studi clinici.
“La FDA continua ad affrontare le esigenze mediche insoddisfatte e a promuovere lo sviluppo di terapie sicure ed efficaci per milioni di americani le cui vite sono colpite da tumori rari”, ha affermato Richard Pazdur, MD, direttore del Centro di eccellenza oncologico della FDA e direttore ad interim del l’Ufficio per le malattie oncologiche presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “I tumori desmoidi sono tumori rari che possono portare a forti dolori e disabilità. L’approvazione odierna offrirà la prima opzione terapeutica approvata per i pazienti oltre alla chirurgia e alle radiazioni”.
L’efficacia di Ogsiveo è stata valutata in uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 142 pazienti adulti con tumori desmoidi in progressione non trattabili con intervento chirurgico. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere 150 milligrammi (mg) di Ogsiveo o placebo per via orale, due volte al giorno, fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. La principale misura dell’esito di efficacia era la sopravvivenza libera da progressione (il periodo di tempo dopo l’inizio del trattamento durante il quale una persona è viva e il suo cancro non cresce o si diffonde). Il tasso di risposta obiettiva (una misura della riduzione del tumore) era un’ulteriore misura del risultato di efficacia.
Lo studio clinico cardine ha dimostrato che Ogsiveo ha fornito un miglioramento clinicamente significativo e statisticamente significativo nella sopravvivenza libera da progressione rispetto al placebo. Inoltre, anche il tasso di risposta obiettiva era statisticamente diverso tra i due bracci, con un tasso di risposta del 41% nel braccio Ogsiveo e dell’8% nel braccio placebo. I risultati della sopravvivenza libera da progressione sono stati supportati anche da una valutazione del dolore riferito dal paziente a favore del braccio Ogsiveo.
Gli effetti collaterali più comuni riscontrati in almeno il 15% delle pazienti coinvolte nello studio sono stati diarrea, tossicità ovarica, eruzione cutanea, nausea, affaticamento, stomatite, mal di testa, dolore addominale, tosse, alopecia, infezione del tratto respiratorio superiore e dispnea.
A Ogsiveo è stata concessa la Priority Review in base alla quale l’obiettivo della FDA è quello di agire su una richiesta entro sei mesi in cui l’agenzia stabilisce che il farmaco, se approvato, migliorerebbe significativamente la sicurezza o l’efficacia del trattamento, della diagnosi o della prevenzione di una condizione grave rispetto a quelli disponibili terapie. Ogsiveo ha inoltre ricevuto le designazioni FDA Fast Track e Breakthrough Therapy per l’indicazione sopra menzionata, nonché la designazione di farmaco orfano per il trattamento del tumore desmoide (fibromatosi aggressiva). La designazione di farmaco orfano fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
La FDA ha concesso l’approvazione di Ogsiveo a SpringWorks Therapeutics Inc.
